中新经纬11月9日电 (王玉玲)9日上午，和黄医药发布公告称，FRUZAQLA(呋喹替尼/fruquintinib)获得美国食品药品监督管理局(下称FDA)批准，用于治疗既往曾接受过氟尿嘧啶类、奥沙利铂和伊立替康为基础的化疗、抗血管内皮生长因子治疗，以及抗表皮生长因子受体(EGFR)治疗(若属RAS野生型及医学上适用)的成人转移性结直肠癌患者。

　　公开资料显示，呋喹替尼是继百济神州的泽布替尼后，又一款中国研发的小分子抗癌药在美国获批。此外，呋喹替尼在美国的审批较美国原定的处方药用户付费法案(PDUFA)目标审评日期2023年11月30日有所提前。

　　呋喹替尼在美国有多大的市场空间与预期？医药出海是否已到了价值兑现期？

　　此前多次闯荡FDA

　　公开资料显示，呋喹替尼是和黄医药独立研发的一种针对血管内皮生长因子受体(VEGFR)的高度选择性酪氨酸激酶抑制剂，可以限制肿瘤血管的生成，进而阻止肿瘤的生长。从其美国申请上市进程来看，和黄医药的申报之路较为顺利。

　　2022年12月，和黄医药公告称，向FDA滚动提交呋喹替尼用于治疗难治性转移性结直肠癌的新药上市申请，2023年3月，和黄医药完成滚动提交上市申请。同月，和黄医药找到了合作方，与日本武田药品工业株式会社达成独家许可协议，进一步推动呋喹替尼在中国以外地区的全球开发、商业化和生产。

　　关键节点出现在2023年5月，彼时和黄医药与武田宣布，FDA受理呋喹替尼用于治疗经治转移性结直肠癌成人患者的新药上市申请，并予以优先审评。FDA就该新药上市申请拟定的处方药用户付费法案(注：简称PDUFA，是FDA给药企新药审批结果公布时期)目标审评时间为2023年11月30日。

　　优先审评，是美国通过缩短审评时间以达到加快用于治疗严重疾病的创新药研发与获批目的的一种举措。与标准的审评时间(10个月)相比，获得FDA优先审评认定的药物，会在6个月内完成上市审批。从眼前来看，和黄医药或利用到了这一政策红利，在审评时间及目标审评日期之前获批。

　　中新经纬注意到，和黄医药闯关FDA历程已超十年，并多次受挫。2006年，和记黄埔医药(上海)有限公司(即和黄医药)穿心莲提取物HMPL-004获得FDA临床试验批件。HMPL-004先后在欧美国家开展了8项临床研究，但2014年时因Ⅲ期临床研究在中期分析时结果不佳被终止，HMPL-004的国际化道路告终。

　　2020年12月，和黄医药宣布已向FDA滚动提交其自主研发的抗癌药索凡替尼用于治疗胰腺和非胰腺神经内分泌瘤的新药上市申请的第一部分。但2022年时，和黄医药公告称，索凡替尼申请FDA批准上市未果，FDA认为需要纳入更多代表美国患者人群的国际多中心临床试验(MRCT)来支持美国获批。

　　对于本次获批的意义，海南博鳌医疗科技有限公司总经理邓之东向中新经纬表示，中国生物医药陆续在欧美获批上市，表明中国生物医药在国际市场上正逐渐获得认可，中国生物医药企业的技术实力、产品质量、创新能力和出海竞争力显著提升。这些(出海事件)对中国生物医药行业来说是重要的里程碑，标志着行业正开始逐渐走向国际化和全球化。

　　药品、医疗器械市场智库Citeline首席分析师周淑华接受中新经纬采访时表示，和黄医药的呋喹替尼以及此前君实生物的特瑞普利单抗近期在美国获批，从开发未满足临床需求药物的角度，这两个案例获批的适应症都是当下美国市场未被满足的需求。当下的获批是好几年前的注册临床试验的结果，可以预期未来会有更多。本质上出海的关键节点是被动来临的，是中国药企逐渐从技术上和开发策略上开始成熟，有价值的资产布局全球市场是必然趋势。

　　此前深陷盈利质疑 此番利好能否兑现

　　从商业化来看，和黄医药表示，呋喹替尼经FDA获批将触发3500万美元的里程碑付款。和黄医药可就监管、开发和商业销售里程碑收取额外的潜在付款外加基于净销售额的特许权使用费。

　　根据和黄医药此前公告，和黄医药与武田就呋喹替尼达成合作，首付款为4亿美元，就监管、开发和商业销售里程碑收取额外可高达7.3亿美元的潜在付款，此外还有基于净销售额的特许权使用费。

　　对于未来在美国的商业化情况，周淑华表示，(中国的医药企业)当前基本是合作伙伴来做商业化，这是必经过程，也是更经济的商业策略。当然这些药物在美国市场的获批无疑会增强中国药企信心，开发真正有价值的产品来占据市场。

　　从市场空间来看，东北证券报告称，国际癌症研究机构(IARC)的数据显示，结直肠癌是全球第三大常见癌症。在美国，2023年估计将有新增约15万例结直肠癌新病例。在欧洲，结直肠癌是第二大常见癌症，约有50万例新增病例。在日本，结直肠癌是最常见的癌症，2020年有约14.8万例新增病例。转移性结直肠癌在全球范围内的治疗结果不佳，治疗方案有限，三线治疗方面在海外目前仍只有瑞戈非尼与TAS-102作为选项，存在大量未被满足的医疗需求。

　　对于和黄医药而言，作为成立于2000年的医药企业，和黄医药一直面临盈利质疑，2022年营收为4.26亿美元，净亏损从2021年的1.67亿美元扩大115%，至3.6亿美元。

　　2022年11月，和黄医药宣布了专注于取得后期管线监管批准的战略。其中表示，重点将放在优先考虑其后期注册研究及通过监管机构的批准这些药物上市，特别是呋喹替尼的全球注册。某些早期研究不会再被优先考虑用于内部开发，而某些其他项目会考虑外部商业机会，让公司能够将资源集中在其后期药物上。和黄医药将寻求潜在的合作伙伴，将其药物在中国境外商业化，以加速为全球患者提供创新药物。

　　彼时这一声明被市场视作biotech求生攻略。2023年半年报显示，和黄医药的营业收入为38.25亿元，同比增长163.74%；净利润为12.10亿元，同比增长203.49%。和黄医药呋喹替尼美国获批后，能否兑现成更多的真金白银，还有待观察。

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责任编辑：罗琨 李中元