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【财眼观两会】戴立忠代表:建议建立国家层面的罕见病诊疗中心

2023-03-05 21:44:43 中新经纬

  中新经纬3月5日电 题:建议建立国家层面的罕见病诊疗中心

  作者 戴立忠 全国人大代表、圣湘生物董事长

  罕见病病种多、病因复杂、诊治困难,中国罕见病防治起步较晚,诊治技术在各地发展也不平衡,其带来的一系列医疗问题和社会问题已成为中国顺利推进“健康中国2030”战略的巨大挑战。

  为此,我提出以下建议:

  1、坚持以预防为主,普及基因检测技术在三级防控中的应用。

  罕见病要从源头进行防控,通过婚检、产检、新生儿筛查等实现关口前移,做到早发现、早干预、早治疗,降低罕见病发生率。通过引入一些基因测序等新技术和质谱检测等新平台,逐步完善具有中国特色的生育健康三级防治体系,对中国已公布的121种罕见病的患者做好婚前咨询,有针对性地进行产前诊断和干预,逐步把更多的罕见病纳入新生儿筛查范围,争取实现早诊、早治。

  2、打造诊疗网络,解决“病无医”难题。

  (1)引入新技术及新平台,建立国家层面的罕见病诊疗中心,提升罕见病诊断能力。科学建立罕见病分类体系,进一步完善罕见病目录,完善罕见病保障体系,加快构建一个由政府引导、多方参与、第三方独立运营的全国统一的罕见病诊疗及基金信息化管理平台,同时提供必要的诊疗信息以及罕见病保障专项基金等支持。尽快建成“国家层面的罕见病诊疗中心”,建立国家和区域罕见病诊治中心,大幅提升罕见病的诊断水平。利用多学科诊疗的力量来提升罕见病诊断能力。通过引入新平台,研究罕见病的诊疗新技术,并联合全国有关专家和单位,发挥其在中国罕见病诊治中的指导和示范作用。打破罕见病数据孤岛,建立统一的患者信息登记系统,建立标准化的数据平台或接口,规范数据采集和录入,完善数据使用的流程,实现数据共享,提高数据的利用,为罕见病科研、诊疗和政策制定提供高质量依据。

  (2)重视新技术及新平台的发展,纳入医保,减轻疾病负担。罕见病常用的检测手段需要使用基因测序,临床常见全外显子测序(WES)和全基因组测序(WGS)费用高达万元以上,高于总医药费用的25%-50%,昂贵的测序费用使大多数患者无法得到有效治疗。同时,很多罕见病为遗传代谢性疾病,需要通过质谱等平台检测。建议将基因检测和质谱检测项目纳入医保,切实减轻罕见病患者及其家庭的疾病经济负担。

  3、加强药品研发,摆脱“医无药”困境。

  加强罕见病用药研发是助力罕见病治疗的重要一环。罕见病孤儿药的研发和生产在全球的缺口很大,药物品种和供应量远不能满足需求,中国罕见病孤儿药更是奇缺。建议持续推进罕见病药物研发创新,鼓励国外的创新药在中国境内同步研发、同步临床、同步申报,争取同步上市,使中国罕见病患者更快用上药,用上好药。

  4、推出多元保障,减轻“药无保”之忧。

  为了让更多的罕见病患者吃得起药,建议建立涉及罕见病高值药物的用药保障机制,包括专项基金、大病医疗保险、财政出资、医疗救助、政策型商业保险等。由政府、市场、社会等提供多元保障,对国家基本医保进行补充,实现一部分需要高值药物治疗的罕见病患者的“用药可及”。(中新经纬APP)

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责任编辑:宋亚芬

来源:中新经纬

编辑:万可义

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